Alig két éve történt, hogy egy kilencéves kislány, Fanni lett az első magyar gyermek, akit sikeresen kezeltek CAR-T-sejtterápiával idehaza, és a története nemcsak egy gyógyulásról szól, hanem arról a történelmi pillanatról is, amikor a hazai gyermekonkológia végleg felzárkózott a világ élvonalához.
Egy lábfájással kezdődött
Fanni története 2023 elején, egy egyszerű lábfájással indult. Ami elsőre ártalmatlan panasznak tűnt, hamarosan súlyos leukémia-diagnózissá vált. A kislányt először Szegeden kezelték, ahol – ahogy az őt kezelő orvosok fogalmaznak – igazi kis hősként küzdött. A betegség azonban makacsul visszatért, és a hagyományos kezelések ezúttal már nem segítettek: a daganatos sejtek Fanni agyában és szemében is megjelentek.
Néhány évvel korábban még le kellett volna mondani a kilencéves kislány életéről – ez a fajta kezelés akkor még nem létezett itthon. Dr. Kriván Gergely és Dr. Kállay Krisztián: az őt kezelő orvosi csapat vezetői, ekkor döntöttek úgy, hogy egy Magyarországon addig soha nem alkalmazott génterápiás módszert, a CAR-T-sejtterápiát vezetik be Fanni gyógyítására. Ezzel Fanni lett az első magyar gyermek, akinél a világ egyik legújabb rákterápiáját itthon alkalmazhatták. Korábban ugyanis a legsúlyosabb állapotú magyar gyermekeket külföldi intézményekbe kellett szállítani a kezeléshez, ami hónapokra, néha évekre szakította el a családokat az otthonuktól, és óriási érzelmi és anyagi terhet jelentett számukra.
Mi is pontosan a CAR-T-terápia?
A CAR-T-terápia lényege, hogy nem egy külső gyógyszert juttatnak a szervezetbe, hanem a beteg saját immunrendszerét programozzák át. A szervezet természetes védekező sejtjei, a T-sejtek, egyfajta „testőrök”: az a feladatuk, hogy felismerjék és elpusztítsák a betolakodókat – vírusokat, baktériumokat, és a daganatos sejteket is. Fanni esetében azonban ezek a „testőrök” valamilyen okból nem vették észre a rákos sejteket, amelyek így szabadon szaporodhattak.
Az eljárás során a beteg véréből speciális géppel gyűjtik össze az immunsejteket: egy centrifuga szétválasztja a vér alkotóelemeit, és csak az immunológiailag aktív sejteket különítik el. Ezeket egy laboratóriumban genetikai módosításon viszik keresztül – valójában ez maga a génterápia –, melynek során egy új szakaszt juttatnak a sejtek DNS-ébe. Ez arra készteti őket, hogy a felszínükön egy olyan fehérjét (CAR – Chimeric Antigen Receptor) termeljenek, amellyel képesek célzottan felismerni a daganatsejteket. A módosított sejteket ezután infúzióban juttatják vissza a beteg szervezetébe: ezek innentől „céltudatos kommandósként” keresik és pusztítják a rákos sejteket. És amikor megtalálják őket, nemcsak elpusztítják, hanem eközben osztódnak is, tehát egyre több „katonájuk” lesz, miközben a daganatsejtek száma csökken.
Ez az, ami alapvetően megkülönbözteti az őssejt-transzplantációtól is: mivel a beteg saját sejtjeiről van szó, nem alakulnak ki azok a szövődmények, amelyeket a családi vagy idegen donorból származó sejtek közötti immunológiai különbözőségek okoznak. A kezelés előkészítéséhez szükséges kemoterápia mennyisége is töredéke annak, amit egy őssejt-transzplantáció igényel – vagyis ez egy jóval kevésbé megterhelő, ugyanakkor bizonyos esetekben hatásosabb kezelési forma lehet.
Ez a történet rólad is szól, ha valaha támogattad a Gyermekgyógyítókat.
Köszönjük – és ha még nem tetted, most itt a jó alkalom.
Tudtad-e?
A CAR-T-sejtterápia története egy hasonlóan makacs kis beteggel kezdődött: az amerikai Emily Whitehead volt 2012-ben az első gyermek a világon, akit ezzel a módszerrel kezeltek. Az akkor hatéves kislány leukémiája kétszer is visszatért, és az orvosai már a hospice-ellátást javasolták, amikor szülei egy még soha gyermeken ki nem próbált kísérleti kezelésbe egyeztek bele. Emily is átesett a citokin vihar nevű súlyos mellékhatáson, napokig kómában feküdt – hetedik születésnapján ébredt fel, azóta pedig teljesen egészséges. Az ő esete nyitotta meg az utat afelé, hogy ma, alig több mint egy évtizeddel később, Magyarországon is elérhetővé váljon ugyanez a génterápia.
A mélypont: a citokin vihar
A terápia legsúlyosabb mellékhatását „citokin viharnak” hívják: ez az immunrendszer heves, robbanásszerű reakciója, ami akkor jelentkezik, amikor az újraprogramozott sejtek tömegesen kezdik el támadni a daganatot. Fanninál ez lázzal, görcsökkel és vérnyomás-összeomlással járt, átmenetileg pedig elvesztette a látását és a beszédkészségét is.
Dr. Kállay Krisztián így emlékszik vissza a legnehezebb napokra: „Átvittük Fannit a Heim Pál gyerekkórház intenzív osztályára, lélegeztettük, és persze mindez karácsonykor történt, mert a sors iróniája, hogy az ilyen vészhelyzetek mindig az ünnepekre esnek.” Az orvosi csapat mélyaltatásba helyezte a kislányt, hogy megvédjék szervezetét a súlyos szervi károsodástól, és időt nyerjenek a további beavatkozások megtervezéséhez.
Dr. Kállay Krisztián , aki Magyar Érdemrend tisztikeresztje kitüntetést kapott a sikeres Cart-T-terápia végrehajtásáért
A csoda: karácsonyi ébredés
Édesapja, István könnyek között idézi fel azt a pillanatot, amikor Fanni magához tért: „Karácsonykor egyszer csak magához tért és kiabálni kezdett: »Apa, apa!«. Elvesztette a látását, akkor még nem látott engem, de tudta, hogy ott vagyok.”
Ettől a pillanattól kezdve Fanni állapota rohamosan javult: visszatért a látása és a mozgása, és a februári sajtótájékoztatón már maszk nélkül állt a mikrofonok elé, ahol életerősen, teljes bájával mesélt a kórházban töltött napjairól. A felépülés azóta is folyamatos – orvosok, ápolók és a család együtt, kitartóan dolgoznak tovább.
Fanni már túl van a nehezén
A következő gyerek gyógyulásához most van szükség rád.
Miért történelmi pillanat ez a hazai gyermekgyógyításban?
Fanni esete nem csupán egyetlen gyógyulás története. A CAR-T-sejtterápia hazai bevezetése azt jelenti, hogy a legsúlyosabb állapotú, hagyományos kezelésekre már nem reagáló leukémiás gyermekeknek mostantól nem kell külföldre utazniuk egy utolsó esélyért – a kezelést a családjuk közelében, hazai környezetben is megkaphatják. Ez a fajta, személyre szabott sejtterápia korábban csak a világ elitkórházaiban volt elérhető; a Magyar Gyermekonkológiai Hálózat szakemberei éveken át dolgoztak azon, hogy ez a tudás és technológia idehaza is meghonosodjon.
Te is részese lehetsz a következő áttörésnek
Szeptember a Gyermekrák Elleni Küzdelem Hónapja. Fanni története is jól mutatja: az új, életmentő eljárások itthoni meghonosítása – csakúgy, mint a napi betegellátás – a te támogatásodon is múlik. Ha szeretnéd, hogy a jövőben még több magyar gyermek kapja meg időben a legkorszerűbb kezelést, csatlakozz a kampányunkhoz:
Tudtad, hogy egy daganatos gyermek gyógyítása naponta 11 780 forintba kerül azon felül, amit az alapellátás fedez?
Számold ki, hány napnyi gyógyulást finanszírozol és tedd meg az első lépést:
1 nap × 11 780 Ft
11 780 Ft
Ezzel 1 teljes kezelési napot finanszírozol egy daganatos gyermeknek.